6me Conférence européenne sur les maladies rares Bruxelles

[Pboulanger]

Bonjour à tous,

Ci dessous un résumé du congrès ECRD de Bruxelles du 24 au 25 mai 2012
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"La « European Conference on Rare Diseases & Orphan Products » (ECRD) a rassemblé près de 700 participants provenant de 55 pays, des représentants des patients, des professionnels de santé, des chercheurs académiques, des entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques, et des représentants des agences gouvernementales, offrant ainsi un moment privilégié d’échanges et de propositions à tous ces acteurs de la lutte contre les maladies rares. Cette sixième édition s’est tenue du 24 au 25 mai 2012 dans la capitale belge. La conférence était organisée par Eurordis, la fédération européenne d’associations de malades et d’individus actifs dans le domaine des maladies rares.

Le thème de cette année était « Un avenir meilleur pour les patients : façonnons ensemble l'Agenda pour 2020 », mettant en valeur les initiatives les plus récentes dans les domaines de la recherche et des soins, le développement de médicaments orphelins et les aspects réglementaires, ainsi que la responsabilisation du patient. Pendant les deux journées, conférenciers et participants se sont attachés à identifier les grands leviers et les pistes d’améliorations susceptibles de bénéficier aux patients.

Des sujets d'actualité tels que les progrès des plans nationaux, la mobilité des patients, ou les nouveaux diagnostics génétiques ont été abordés en détail. Dans l'ensemble, 36 séances couvrant sept thèmes ont impliqué plus de 100 conférenciers. Les séances plénières étaient traduites en six langues (allemand, anglais, espagnol, français, et pour la première fois, néerlandais et russe). Le commissaire européen à la santé John Dalli a ouvert la conférence en citant l’énorme valeur ajoutée de la communauté dans le domaine des maladies rares. « L'objectif de la Commission européenne dans les années à venir reste d’améliorer les possibilités pour les patients d'obtenir un diagnostic approprié et en temps opportun, des informations et un accès aux thérapies innovantes » a-t-il dit. « Je suis convaincu que la plupart des États membres adopteront des plans nationaux sur les maladies rares en temps voulu, malgré le climat économique difficile. »
Si de grandes avancées ont été accomplies depuis le dernier congrès européen de Cracovie (mai 2010), les inégalités quant à l’accès aux soins restent préoccupantes tant à l’intérieur de chaque Etat qu’entre les différents pays d’Europe. Le congrès a été l’occasion de présenter les stratégies adoptées dans les différents pays et d’interroger leur efficacité. Parmi les grands progrès depuis la dernière conférence, pour lesquels les associations de patients ont été une force motrice, il faut souligner la création d'un nombre croissant de registres et de centres d'expertise pour les maladies rares en Europe – qui collaborent de plus en plus à travers les frontières. Il y a aussi un développement rapide des capacités de diagnostic grâce aux technologies de séquençage, décrit par des experts comme « une révolution pour les patients ».

L'approche de la France a été citée comme un modèle dans nombre de domaines. Pas seulement pour son fameux premier plan national maladies rares, utilisé comme prototype par plusieurs des pays en train de développer leur propre stratégie, mais aussi pour sa politique vis-à-vis du remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques bénéficiant d’une recommandation temporaire d’utilisation, pour son développement de recommandations cliniques, les protocole nationaux de diagnostic et de soins (PNDS), et enfin la création des 131 centres d’expertise, appelés centres de référence. Mais tous les pays en Europe et au-delà ont apporté leur expérience, leurs idées et leurs espoirs, créant ainsi un événement qui était utile, intéressant et riche pour tous les participants."

Bonne lecture,