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L’éculizumab est un traitement sûr et efficace pour la myasthénie grave généralisée réfractaire
Neurology
Publié le 08 déc. 2020
Résumé par Niamh Mortimer
À retenir
Après 130 semaines de traitement par éculizumab, 88 % des personnes atteintes de myasthénie grave généralisée (MGg) réfractaire présentaient une amélioration de leurs symptômes, tandis que 57,3 % avaient atteint un statut de manifestation minimale (MM).
Pourquoi est-ce important
- L’étude fournit des preuves de classe II selon lesquelles l’utilisation d’éculizumab apporte des bénéfices et est sûre chez les personnes atteintes de MGg réfractaire ; elle soutient ainsi l’utilisation de ce médicament dans une population auparavant difficile à traiter.
Méthodologie
- Objectif : évaluer les bénéfices de l’éculizumab chez des personnes atteintes de MGg réfractaire positive aux anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine (RACh+).
- 117 personnes atteintes de MGg réfractaire RACh+ prenant part à l’étude REGAIN de 26 semaines ont été recrutées pour poursuivre leur participation dans la phase d’extension en ouvert de 130 semaines.
- Dans l’étude REGAIN initiale, la cohorte a été randomisée pour recevoir de l’éculizumab ou un placebo (900 mg le jour 1, les semaines 1, 2 et 3, puis 1 200 mg toutes les 2 semaines).
- Dans l’extension en ouvert, les personnes ayant initialement reçu l’éculizumab ont continué à le recevoir (bras E/E, n = 56) et celles ayant initialement reçu le placebo ont commencé à recevoir de l’éculizumab (bras P/E, n = 61).
- Pour évaluer l’efficacité, chaque personne a rempli l’échelle d’activités de la vie quotidienne chez les personnes atteintes de myasthénie grave (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, MG-ADL) et a fait l’objet d’une évaluation pour déterminer le statut post-intervention de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) ; les personnes pouvaient présenter une amélioration, un état stable, une aggravation, un statut de MM ou une rémission pharmacologique à chaque point temporel jusqu’à 130 semaines.
- Les critères d’évaluation principaux étaient la variation du score MG-ADL total par rapport à l’inclusion et le statut post-intervention de la MGFA.
Principaux résultats
- Pendant l’étude REGAIN, les personnes prenant de l’éculizumab étaient plus susceptibles d’obtenir une amélioration de leur statut que celles du groupe placebo.
- À la semaine 130, la majorité des personnes avaient obtenu une amélioration de leur statut (80,0 % pour le bras E/E et 94,3 % pour le bras P/E).
- La proportion de personnes obtenant le statut de MM avec le traitement par éculizumab a augmenté de 18,2 % à la semaine 4 à 25,0 % à la semaine 26.
- Parmi les personnes ayant reçu de l’éculizumab pendant l’intégralité des 130 semaines, 88,0 % avaient un statut amélioré, 57,3 % avaient atteint un statut de MM et 2,7 % présentaient une rémission pharmacologique.
- Les événements indésirables les plus fréquents étaient les céphalées (44,4 %) et la rhinopharyngite (38,5 %), tandis que les événements indésirables graves les plus fréquents comprenaient la crise myasthénique (3,4 %) et l’aggravation des symptômes (15,4 %).
- 25,6 % des personnes ont pris un traitement de secours et 29,1 % ont présenté des exacerbations.
- 11 arrêts dus à des événements indésirables ont été relevés tout au long de l’étude REGAIN et de la phase d’extension, ainsi que 3 décès dus à des comorbidités.
- Les auteurs ont conclu que les personnes atteintes de MGg réfractaire RACh+ présentaient des améliorations grâce au traitement par éculizumab, sans que la sécurité d’emploi ne soit compromise.
Mantegazza R, et al. Post-intervention status in patients with refractory myasthenia gravis treated with eculizumab during REGAIN and its open-label extension. Neurol. 2020; doi:10.1212/WNL.0000000000011207.
Prenez bien soin de vous !
